BioMarin Pharmaceutical Inc سعر

تطوّر BioMarin Pharmaceutical Inc. وتُسَوِّق علاجاتٍ للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة وخطيرة تهدد الحياة. وتشمل منتجاتها التجارية Vimizim، وهو علاج بديل للإنزيمات لعلاج داء التليف المتعدد الأشكال (MPS) من النوع IV A، وهو اضطراب تخزين ليسوزومي؛ وNaglazyme، وهو شكل مُعاد التركيب من إنزيم N-acetylgalactosamine 4-sulfatase للمرضى المصابين بـ MPS VI؛ وKuvan، وهو شكلٌ صناعي فموي مُلكيّة من 6R-BH4 يُستخدم لعلاج مرض الفينيل كيتونوريا (PKU)، وهو مرض أيضي وراثي. كما تتضمن منتجات الشركة التجارية Palynziq، وهو إنزيم مُعاد التركيب من phenylalanine ammonia lyase مُغطّى بـ PEG، ويُقدَّم عبر حقن تحت الجلد لتقليل تركيزات Phe في الدم؛ وBrineura، وهو إنزيم recombinant بشري ثلاثي الببتيديل بيبتيداز 1 لعلاج المرضى المصابين بـ ceroid lipofuscinosis type 2، وهو أحد أشكال مرض Batten؛ وVoxzogo، وهو نظير يُعطى حقنة مرة يوميًا من c-type natriuretic peptide لعلاج achondroplasia؛ وAldurazyme، وهو بروتينٌ مُنقّى مُصمَّم ليكون مطابقًا لشكلٍ طبيعي موجود من إنزيم α-L-iduronidase البشري. وبالإضافة إلى ذلك، تطوّر الشركة valoctocogene roxaparvovec، وهو ناقل فيروسي مرتبط بـ adeno associated virus، والذي يخضع لتجربة سريرية في المرحلة الثالثة لعلاج المرضى المصابين بالهيموفيليا A الشديدة؛ وBMN 307، وهو علاج جيني مُوجَّه بواسطة AAV5، ويجري اختباره في تجربة سريرية في المرحلة 1/2 بهدف تطبيع مستويات تركيز Phe في الدم لدى مرضى PKU؛ وBMN 255 الذي يخضع لتجربة سريرية في المرحلة 1/2 لعلاج فرط الأكسالوريا الأولي. تخدم الشركة الصيدليات المتخصصة والمستشفيات والجهات الحكومية غير التابعة للولايات المتحدة، فضلًا عن الموزعين وتجار الجملة الدوائية في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية وعلى الصعيد الدولي. لدى BioMarin Pharmaceutical Inc. اتفاقيات ترخيص وتعاون مع Sarepta Therapeutics وAres Trading S.A. وCatalyst Pharmaceutical Partners, Inc. وAsubio Pharma Co., Ltd. وقد أُنشئت الشركة في عام 1996 ويقع مقرها الرئيسي في سان رافاييل، كاليفورنيا.