Vừa mới xem xét các cổ phiếu CRISPR gần đây, và có điều gì đó đáng chú ý ở đây. Công ty CRISPR Therapeutics thực sự đã vượt qua một cột mốc quan trọng mà nhiều người có thể đã bỏ lỡ—họ đã được phê duyệt Casgevy, đây chính là liệu pháp chỉnh sửa gene đầu tiên sử dụng CRISPR chính thức ra thị trường. Đó không phải là điều nhỏ.

Điều thú vị là dòng sản phẩm mà họ đang phát triển. Bạn có zugo-cel, đang nhắm vào các bệnh ung thư và bệnh tự miễn thông qua liệu pháp CAR-T, nhưng có một điểm đặc biệt. Thay vì sử dụng chính tế bào của bệnh nhân như hầu hết các phương pháp CAR-T (điều này tạo ra các rắc rối trong sản xuất và nguy cơ từ chối miễn dịch), họ sử dụng tế bào của người hiến tặng với chỉnh sửa gene để giảm các vấn đề đó. FDA thậm chí còn cấp cho nó danh hiệu Điều trị Tiên tiến trong Y học Phục hồi, giúp đẩy nhanh quá trình phê duyệt các phương pháp tiềm năng. Rồi còn có CTX310 để quản lý cholesterol và SRSD107 như một loại thuốc chống đông thế hệ mới. Dòng sản phẩm thực sự hấp dẫn.

Nhưng đây là điểm mà tôi nghĩ mọi người thường quá tập trung vào câu chuyện. Cổ phiếu CRISPR phụ thuộc nhiều vào khả năng thực thi. Nếu các thử nghiệm lâm sàng này mang lại dữ liệu tích cực trong vòng 1 đến 1,5 năm tới, bạn sẽ thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể. Nhưng nếu các ứng viên hàng đầu gặp trục trặc trong thử nghiệm, cổ phiếu sẽ bị sụt giảm mạnh. Đó là rủi ro nhị phân, và sự biến động đó là có thật.

Tuy nhiên, tôi không nghĩ điều này sẽ về 0. Ngay cả khi một số ứng viên thất bại—điều thường xảy ra trong lĩnh vực sinh học—nền tảng này đủ vững chắc để những ứng viên khác thành công. Và thành thật mà nói, nếu mọi thứ trở nên khó khăn, khả năng mua lại (mua sáp nhập) có vẻ cao hơn là hoàn toàn sụp đổ. Không gian chỉnh sửa gene quá giá trị để điều đó xảy ra.

Vì vậy, nếu bạn đang cân nhắc đầu tư vào cổ phiếu CRISPR, bạn cần chấp nhận những biến động đáng kể. Sự phấn khích không hoàn toàn vô căn cứ—những liệu pháp này có thể thực sự thay đổi tiêu chuẩn điều trị các bệnh nghiêm trọng. Nhưng đây không phải là kiểu chơi “mua rồi quên”. Bạn đang đặt cược vào khả năng thực thi hoàn hảo của công ty trên nhiều mặt trận. Đó mới là rủi ro và phần thưởng thực sự ở đây.