FDA yêu cầu tiến hành thử nghiệm giai đoạn III uniQure(QURE.US) Thuốc gene trị bệnh Huntington gặp trở ngại, cổ phiếu giảm khoảng 33%

Công ty điều trị gene uniQure (QURE.US) ban đầu hy vọng thuốc thử nghiệm cho bệnh Huntington AMT-130 sẽ được FDA Hoa Kỳ chấp thuận nhanh, nhưng kỳ vọng này gần đây đã không thành hiện thực. FDA rõ ràng thông báo với công ty dược sinh học này rằng họ cần tiến hành một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả phẫu thuật.

Thông tin này đã khiến cổ phiếu của công ty giảm khoảng 33% vào cuối ngày thứ Hai.

Theo thông cáo báo chí của công ty, uniQure trước đó dự định nộp đơn xin phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu giai đoạn I/II so sánh với đối chứng bên ngoài. Tuy nhiên, FDA cho rằng dữ liệu hiện tại chưa đủ để “làm bằng chứng chính về hiệu quả cần thiết để hỗ trợ đơn đăng ký lưu hành AMT-130.”

uniQure cho biết sẽ yêu cầu một cuộc họp loại B với FDA trong quý II để thảo luận về hướng đi tiếp theo.

Trong cuộc họp qua điện thoại sau đó, Giám đốc điều hành Matthew Kapusta tiết lộ rằng dữ liệu giai đoạn I/II cho thấy thuốc có thể làm chậm tốc độ tiến triển của bệnh tới 75%, giảm tốc độ suy giảm chức năng tổng thể tới 60%. Tuy nhiên, ông cũng thừa nhận rằng, trong cuộc họp tiền BLA vào tháng 10 năm ngoái, “FDA đã rõ ràng cho biết rằng, dữ liệu nộp vào thời điểm đó… khó có thể làm căn cứ chính để hỗ trợ đơn BLA.”