Останнім часом я досліджував сферу редагування генів і натрапив на щось, варте роздумів. Усі говорять про CRISPR Therapeutics, коли йдеться про редагування генів, але чесно? Реальна гра може вже сидіти прямо перед нами.

Отже, ось у чому справа. CRISPR здобула славу завдяки Casgevy, цій нагородженій Нобелівською премією революційній медицині, яка вийшла на ринок у 2023 році. Вона лікує серповидноклітинну анемію та бета-таласемію, залежну від трансфузій. Революційно, без сумніву. Але тут стає цікаво — Casgevy фактично є єдиним шансом CRISPR наразі. Це вся історія доходів.

Тепер я розумію, чому люди з нетерпінням чекають на це. Терапії редагування генів справді можуть кардинально змінити підхід до лікування хвороб. Потенціал реальний. Але комерційна реальність Casgevy? Вона ускладнена. Лікування коштує 2,2 мільйона доларів за курс у США, вимагає спеціалізованих центрів і включає складний процес збору та модифікації клітин. Страхові компанії природно вагаються. Тому, незважаючи на революційність, вона генерує мінімальні доходи, а CRISPR продовжує нести збитки.

А потім у гру вступає Vertex Pharmaceuticals. Більшість людей не вважає їх чистим гравцем у сфері редагування генів, але саме тому вони цікаві. Vertex співпрацює з CRISPR щодо Casgevy, звісно, але це лише один з їхніх продуктів. У них є цілий ряд продуктів, які вже стабільно приносять прибутки і доходи. Casgevy для них майже бонус.

Різниця важлива. Якщо ви той, хто не спить через волатильність, CRISPR цілком може вас зруйнувати. Їхній портфель має потенціал — CTX310 для ЛПНЩ холестерину і lipoprotein(a) можуть бути справді трансформативними, якщо пройдуть випробування. Але якщо ці кандидати зазнають невдачі, акції сильно просадять. Це або все, або нічого.

Vertex? Зовсім інша справа. Так, у них немає такого ж потенціалу "місяця" як у CRISPR. Але у них є стабільність, щоб поглинути невдачі. Вони мають кілька кандидатів середнього і пізнього етапу, які мають отримати схвалення найближчими роками. Експозиція до редагування генів без того, щоб класти всі яйця в одну корзину.

Ось у чому справжній висновок. Редагування генів ще на ранніх стадіях, ще визначається з прийняттям і відшкодуванням. CRISPR може вибухнути, якщо все піде добре. Але Vertex дає вам доступ до проривів у редагуванні генів і водночас має бізнес, який працює вже сьогодні. Для більшості інвесторів це, мабуть, розумніший хід.