Je viens de repérer quelque chose d'intéressant dans le domaine de la biotechnologie qui mérite d'être surveillé. Kiora Pharmaceuticals a publié ses résultats de phase 1 pour KIO-301 dans Nature Medicine - il s'agit d'une petite molécule à commutation photochimique conçue pour restaurer la réponse à la lumière chez les patients atteints de rétinite pigmentaire.

Ce qui rend cela notable, c'est le mécanisme. KIO-301 cible les cellules ganglionnaires rétiniennes en aval des photorécepteurs endommagés et rend essentiellement les canaux ioniques sensibles à la lumière à nouveau. Ainsi, même lorsque les cellules sensibles à la lumière ont disparu, le médicament crée une solution de contournement qui envoie directement des signaux au cerveau. L'essai de phase 1 chez des patients atteints de rétinite pigmentaire n'a montré aucun événement indésirable grave, aucune toxicité limitant la dose, et seulement des effets secondaires légers et transitoires cohérents avec la procédure d'injection elle-même.

Les données exploratoires sont là où cela devient intéressant. Certains participants ont montré une variation temporelle dans la perception de la lumière et les mesures de vision fonctionnelle. L'imagerie par IRMf a révélé des changements d'activité neuronale induits par la lumière dans le cortex visuel - une activité pharmacodynamique réelle que l'on pouvait voir sur des scans cérébraux. Et les scores rapportés par les participants concernant leur qualité de vie se sont améliorés pendant la période de l'étude.

Évidemment, il s'agit d'une étape précoce. Ils ont administré le traitement à 12 yeux chez 6 participants, et le principal critère d'évaluation était simplement la sécurité sur 30 jours. Mais ils ont déjà lancé la phase 2, appelée ABACUS-2, qui est randomisée et contrôlée. L'objectif est de tester des doses plus élevées et de mesurer réellement les améliorations visuelles fonctionnelles par rapport à un groupe témoin.

Ce qui pourrait être potentiellement significatif ici, c'est l'application plus large. Cette technologie de commutation photochimique pourrait théoriquement fonctionner pour différents types de mutations de la rétinite pigmentaire et potentiellement d'autres maladies dégénératives de la rétine. La méthode de dosage - injections intravitréennes répétées - est déjà standard dans les soins rétiniens, donc le mécanisme de livraison n'est pas innovant, ce qui réduit en réalité certains risques de développement.

La société a également en développement KIO-104 pour l'inflammation rétinienne. À suivre si vous surveillez les acteurs biotech dans le domaine de l'ophtalmologie ou si vous vous intéressez à la progression des commutateurs photochimiques, passant de la recherche en laboratoire à des données cliniques concrètes.