Официальный представитель FDA назвал геннотерапию UniQure «неудачным» лечением болезни Хантингтона

В этой статье

• UQ1-FF

Следите за своими любимыми акциями СОЗДАТЬ БЕСПЛАТНЫЙ АККАУНТ

Томас Фуллер | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

UniQure необходимо провести еще одно исследование, чтобы доказать, что его генная терапия «действительно помогает людям с болезнью Хантингтона», заявил на брифинге с журналистами в четверг один из высокопоставленных сотрудников Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Этот сотрудник, пожелавший остаться анонимным до обсуждения конфиденциальной информации, подтвердил, что агентство потребовало от компании провести плацебо-контролируемое испытание ее препарата, который вводится непосредственно в мозг. UniQure заявила, что такой тип исследования неэтичен, поскольку он потребовал бы длительной общей анестезии у участников, что официальный представитель оспорил.

«Так что же на самом деле происходит? UniQure — это последняя компания, которая создала неэффективную терапию для пациентов с болезнью Хантингтона», — сказал представитель. «Они, вероятно, осознают или понимают на глубоком уровне, что их испытание провалилось много лет назад, и вместо того чтобы поступить правильно и провести корректное клиническое исследование, UniQure выполняет искаженную или манипулированную сравнительную оценку в глазах FDA.»

Эти комментарии стали последним развитием в запутанном публичном конфликте между UniQure и FDA, а также на фоне критики со стороны агентства за ряд недавних отказов в одобрении лекарственных средств, в том числе случаев, когда компании обвиняли его в нарушении ранее данных руководящих указаний. В интервью CNBC на прошлой неделе комиссар FDA Мартин Макари критиковал геннотерапию UniQure для болезни Хантингтона. Макари не называл компанию по имени, но описал ее лечение.

смотреть сейчас

ВИДЕО13:4913:49

Комиссар FDA доктор Макари о одобрениях терапии при редких заболеваниях, внутренней политике в агентстве

Squawk Box

Затем UniQure обвинила FDA в том, что агентство изменило свою позицию и заявило, что данные клинических испытаний компании будут достаточными для получения одобрения. Исследование UniQure использовало внешнюю базу данных для оценки того, как пациенты с болезнью Хантингтона могут ухудшаться без лечения, так называемый внешний контроль. Компания заявила, что проведение настоящего рандомизированного, двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, которое считается золотым стандартом, невозможно, поскольку было бы неэтично подвергать участников длительной имитационной операции на мозге.

Представитель FDA заявил, что агентство «никогда не соглашалось принимать такую искаженную сравнительную оценку» и что FDA «никогда не дает таких гарантий». Вместо этого, «FDA всегда говорит: „Ну, мы должны увидеть данные, когда они появятся“».

В своем заявлении UniQure заявила, что «уверена в силе данных, которые мы представили FDA», и разделяет «цель администрации — разработать значимые методы лечения для пациентов, страдающих редкими заболеваниями».
«Недавние заявления анонимных источников FDA для прессы были крайне необычными, беспрецедентными и неполными или полностью неправильными», — говорится в заявлении компании. «Мы не считаем, что они отражают справедливое и точное понимание документов, которые мы предоставили, или тех, что получили от агентства.»

Акции компании выросли на 18% в четверг и снизились на 56% за этот год по состоянию на закрытие торгов в четверг.