Precio en BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. se especializa en crear y comercializar tratamientos para personas que sufren de trastornos raros severos y a menudo fatales, así como otras condiciones médicas críticas. La compañía actualmente comercializa varios productos farmacéuticos clave. Entre estos se encuentran Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático dirigida a mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno de almacenamiento lisosomal específico, y Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para personas con MPS VI. Otra oferta notable es Kuvan, una versión oral sintética única de 6R-BH4, prescrita para fenilcetonuria (PKU), una condición metabólica hereditaria. Para ampliar aún más su cartera de productos, BioMarin ofrece Palynziq, una enzima de fenilalanina amonio liasa recombinante PEGilada administrada mediante inyección subcutánea para reducir los niveles de Phe en la sangre. También están disponibles Brineura, una tripéptido peptidasa 1 humana recombinante utilizada en el tratamiento de lipofuscinosis ceróide tipo 2, una variante de la enfermedad de Batten; Voxzogo, un análogo de péptido natriurético tipo C inyectable diario para la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína refinada que imita la enzima humana natural alfa-L-iduronidasa. Más allá de sus productos establecidos, BioMarin cuenta con una sólida línea de desarrollo. Esto incluye valoctocogene roxaparvovec, un vector de virus adeno-asociado que está en ensayos clínicos de fase III para hemofilia A severa. Además, BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5, está en ensayos de fase 1/2, con el objetivo de normalizar los niveles de fenilalanina en la sangre en pacientes con PKU, mientras que BMN 255 también está en fase 1/2 para hiperoxaluria primaria. Su clientela abarca farmacias especializadas, hospitales, organismos de salud gubernamentales internacionales y una red de distribuidores y mayoristas farmacéuticos. Estos servicios llegan a pacientes y proveedores de atención médica en Estados Unidos, Europa, América Latina y otros mercados globales. BioMarin mantiene alianzas estratégicas de licencia y colaboración con socios como Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., y Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada en 1996, la sede corporativa de la compañía se encuentra en San Rafael, California.